Перший ефективний препарат для затримки первинного розсіяного склерозу

Компанія Genentech, що належать Група компаній Roche, 27 вересня повідомили, що клінічне випробування в фазі III експериментального препарату Окрелизумаб вона була задовільною.

Це ліки вдається відкласти прогресування первинного прогресуючого розсіяного склерозу (МСД) щонайменше на 12 тижнів, у початкових фазах. Цей підтип розсіяного склерозу (МС), який вражає приблизно 10 або 15% населення з цим захворюванням, є дуже агресивною патологією. До теперішнього часу не було лікування або лікування, але це багатоцентрове дослідження (на міжнародному рівні) з іспанською участю показало ефективність цього препарату, який може стати першим і єдиним терапевтичним варіантом для пацієнтів з цим захворюванням..

Поки що не було лікування EMM

Вивчення цього препарату називається Ораторське мистецтво очолював керівник клінічної служби нейроімунології лікарні Vall d'Hebron і директор Центру множинного склерозу Каталонії (Cemcat), Xavier Montalbán. Ефективність препарату Окрезизумаб у 732 пацієнтів з прогресуючим первинним розсіяним склерозом була досліджена в даному дослідженні. Головний висновок полягає в тому, що йому вдається зупинити, принаймні 12 тижнів, прогресування інвалідності, що викликає захворювання.

Монтальбан хотів відзначити відкриття і заявив:

"Це справді історичний момент, оскільки це перший випадок, коли наркотик виявився ефективним у боротьбі з цим видом неврологічного захворювання". Відкривається вікно для кращого розуміння та лікування розсіяного склерозу. "

Цей препарат є моноклональним антитілом, призначеним для селективного нападу клітин CD20B +, які, як вважають, відіграють ключову роль у знищенні мієліну і нервів, що викликає симптоми розсіяного склерозу. Прив'язуючись до поверхні цих білків, Окрелизумаб допомагає зберегти найважливіші функції імунної системи.

Що таке розсіяний склероз?

The розсіяний склероз (MS) це нейрозапальне захворювання вражає центральну нервову систему (ЦНС), як головного мозку, так і спинного мозку. Невідомо, що саме викликає МС, але ця патологія пошкоджує мієлін, речовина, що утворює мембрану, що оточує нервові волокна (аксони), і полегшує проведення електричних імпульсів між ними..

Мієлін руйнується в безлічі областей, іноді залишаючи рубці (склероз). Ці пошкоджені ділянки також відомі як пластинки демієлінізації. Коли мієлінована речовина руйнується, здатність нервів проводити електричні імпульси від і до мозку переривається, і це призводить до появи таких симптомів, як:

• Перетворення зору
• М'язова слабкість
• Проблеми з координацією і рівновагою
• Відчуття, такі як оніміння, свербіння або пекучість
• Проблеми з мисленням і пам'яттю

Розсіяний склероз Впливає на жінок більше, ніж на чоловіків. Його початок, як правило, відбувається між 20 і 40 роками, хоча випадки також були зареєстровані у дітей та людей похилого віку. Як правило, хвороба м'яка, але в більш важких випадках деякі люди втрачають здатність писати, говорити або ходити.

У більшості випадків це захворювання прогресує при спалахах, але при первинному прогресуючому розсіяному склерозі інвалідність погіршується безперервно і повільно протягом місяців або років, тому вважається серйозною формою цієї патології..

Фази клінічної розробки препарату

Для того, щоб лікарський засіб був запропонований до продажу, необхідно дотримуватися процесу оцінки його ефективності та безпеки, уникаючи тим самим ризикувати життям людей, які збираються його споживати. Розвиток нового препарату тривало і важко, тому що тільки дві або три з 10000 фармакологічних речовин з'являються на ринку.

Коли препарат був достатньо оцінений в моделях in vitro і в дослідженнях на тваринах (доклінічна фаза), починається дослідження людини, яке називається клінічними випробуваннями. Класично період клінічної розробки фармацевтичного продукту ділиться на 4 послідовні фази, але які можуть бути накладені. Це фази, які є частиною клінічного випробування:

• Фаза IЦя фаза включає перші дослідження, проведені на людях, основною метою яких є вимірювання безпеки та переносимості сполуки. Беручи до уваги рівень ризику, кількість волонтерів невелика і тривалість короткої фази.
• Фаза IIРизик у цій фазі є помірним, і його метою є надання попередньої інформації про ефективність продукту та встановлення співвідношення доза-реакція. Сотні суб'єктів необхідні, і цей етап може бути продовжений на кілька місяців або років.
• Фаза IIIЦе фаза, в якій знайдено цей препарат, і необхідно оцінити його ефективність і безпеку в звичайних умовах використання і щодо терапевтичних альтернатив, доступних для вивченого показника. Тому тестують його застосування в комбінації з іншими лікарськими засобами протягом декількох місяців або років, під час яких аналізується ступінь захворюваності на бажані та небажані ефекти. Це дослідження терапевтичної підтвердження.
• Фаза IVПроводиться після маркетингу препарату для повторного вивчення його в клінічному контексті і надання додаткової інформації про його побічні ефекти.

Після позитивних результатів у фазі III клінічного випробування Ocrelizumab, На початку наступного року буде запропоновано європейський дозвіл на комерціалізацію цього лікарського засобу. Зазвичай це займає близько шести місяців. Відтоді кожна країна вирішить, чи дозволяє вона здійснювати продаж на своїй території.